Dans le cadre de la loi de financement de la Sécurité sociale (LFSS) 2021, les dispositifs d'autorisation et de recommandation temporaire d'utilisation (ATU/RTU) ont fait l’objet d’une réforme en juillet 2021 : ils ont été remplacés respectivement par les dispositifs d’accès précoce et d’accès compassionnel.

Un décret d’application publié en février fixe les modalités d'élaboration du cadre de prescription compassionnelle (CPC). Le CPC ? Il s'agit de l'un des deux types d'accès compassionnel. Son objectif est « d'encadrer une pratique de prescription hors AMM en prenant en compte les spécificités relatives aux maladies rares ».

Le texte prévoit notamment les dispositions suivantes :

  • L’ANSM ou les ministres en charge de la Sécurité sociale peuvent être à l’initiative du CPC, pour une durée renouvelable de trois ans, en l'absence de traitement autorisé disposant du même principe actif, de la même forme pharmaceutique et du même dosage. Les conditions de l’accès compassionnel doivent être par ailleurs respectées (le médicament ne fait l’objet d’aucune recherche impliquant la personne humaine (RIPH) à des fins commerciales, absence de traitement approprié, efficacité et sécurité présumées) ;
  • Le CPC doit inclure pour chaque médicament les informations suivantes : indication(s) concernée(s), posologie et mode d’administration, effets indésirables, classement du médicament, durée de validité du CPC et  argumentaire précisant les données « qui permettent de présumer » l’efficacité et la sécurité ;
  • Une pratique de prescription de médicament hors AMM peut être signalée par voie dématérialisée auprès de la direction générale de l’ANSM, afin que l’agence sanitaire puisse déterminer la possibilité ou non d’instituer un CPC ;
  • Tout signalement doit être justifié. Son auteur doit également « étayer » sa position, au regard notamment « des pratiques et des recommandations de prise en charge thérapeutique en vigueur ».

 

Une formation sur les accès précoce et compassionnel, prévu le 8 mars 2022

Vous souhaitez être à jour des dernières dispositions concernant les dispositifs d'autorisation temporaire ? Une formation sur les accès précoce et compassionnel est prévue le 8 mars 2022. Les experts de l'Ifis vous livreront les clés pour :

  • Comprendre les mécanismes d'accès précoce et compassionnel
  • Connaître les principes de remboursement et les dernières évolutions en termes de réglementation et de régulation économique
  • Répondre aux enjeux et exigences des autorités publiques et de votre maison-mère. 

 

  • À noter que l’industriel titulaire de l’AMM a la possibilité de sous-traiter, la totalité ou une partie, du suivi des patients. L’ANSM peut accompagner le CPC d’un protocole d’utilisation thérapeutique et de suivi des patients. L’agence doit alors demander à l’industriel de lui fournir des propositions dans un délai de deux mois. Le protocole doit indiquer les modalités de suivi des patients et les données à recueillir sur l’efficacité et la sécurité, la périodicité et les modalités d'envoi à l'ANSM des rapports de synthèse des données et le rôle des acteurs impliqués (industriel, prescripteur…) dans le suivi des patients. 
  • Tout projet de CPC doit être adressé par l’ANSM à l’industriel. Celui-ci dispose d’un délai inférieur à un mois pour y répondre. À l’issue de ce délai, l’ANSM peut instituer le CPC, en indiquant les dates d’entrée et de fin.
  • L'ANSM doit aussi diffuser sur son site les spécialités qui n’ont pas obtenu de CPC après signalement.
  • Côté industriel, toute action entreprise pour diffuser le CPC ne doit pas constituer une publicité. Elle doit également obtenir l’avis préalable de l’ANSM.