Juillet 2021... Les autorisations et recommandations temporaires d'utilisation (ATU/RTU) étaient remplacées par deux nouveaux régimes d'autorisation dérogatoire : les autorisations d'accès précoce et d'accès compassionnel. Sophie Kelley-Causeret était invitée cette semaine aux Rencontres de la cancérologie française, à Paris. A cette occasion elle a dressé un premier bilan relatif aux demandes d'accès déposées auprès de la HAS. 

 

114, c'est le nombre de dossiers d'accès précoce reçus par la Haute autorité entre le 1er juillet et le 10 novembre. Dans le détail :

  • 91 décisions ont été rendues. 22 sont en cours d'évaluation. 
  • Le délai de traitement s'élève à 77 jours en moyenne. Le traitement monte à 86 jours pour les demandes d'accès précoce pré-autorisation de mise sur le marché (AMM) et 80 quand l'AMM est accordée après le dépôt de la demande d'accès précoce. 
  • 80% des dossiers sont acceptés pour évaluation, signe qu'ils sont de « grande qualité ». Sur 75 dossiers, 28 disposaient déjà d'une ATU. 

 

Éric Baseilhac, Directeur accès, économie et export du Leem, a également participé à l'événement. Il a notamment loué l'attractivité du dispositif. « 30% des industriels ne demandaient pas d'ATU car le système était trop complexe », a-t-il rappelé. 

Le travail de la HAS est également salué... avec juste un petit bémol. Un clock stop (comprendre : une suspension de la procédure) est appliqué dans 20% des demandes, pour une « durée moyenne d'un mois. À surveiller ».

Pour Éric Baseilhac, il demeure un point d'achoppement : « la continuité et la cohérence d'accès ». Les médicaments disposant d'une absence « d'amélioration du service médical rendu » (ASMR) se voient ensuite proposer par le Comité économique des produits de santé (Ceps) un prix difficilement supportable.

Ce qui « pose des difficultés terribles par la suite, et parfois même des interruptions d'accès ». L'écart est « compréhensible », nuance-t-il, car la doctrine s'appuie sur la présomption d'innovation, qui ne garantit pas que le traitement sera vraiment innovant lors d'une prochaine évaluation. « Mais cela pose problème ». 

Éric Baseilhac salue néanmoins le dispositif : seulement 4% des médicaments ayant obtenu une autorisation d'accès précoce se voient accorder une ASMR V, soit une ASMR inexistante (aucun progrès thérapeutique). Contre 20% des produits ayant bénéficié d'une ATU, signe que « l'on a amélioré la cohérence ». 

Autre sujet abordé lors de la table ronde : le calendrier. Un industriel préconise un allongement de la durée de l'accès précoce, d'un an actuellement. « L'accès précoce est octroyé pour 12 mois, l'industriel met le produit à disposition dans les deux mois et, en cas de renouvellement, il commence à travailler le dossier cinq mois avant l'échéance. Il faudrait peut-être étendre la période de 12 mois pour réduire la charge de travail ».

 

 

Accès précoce et compassionnel, des formations prochainement programmées

Deux formations Ifis abordent la règlementation autour des régimes d'autorisation dérogatoire :